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今日，Poseida Therapeutics宣布与武田（Takeda）达成一项研发合作和授权协议，联合开发高达8种基因疗法。这一合作将聚焦于开发非病毒体内基因疗法，其中包括Poseida治疗血友病A的候选基因疗法。
这一合作将利用Poseida公司的多种创新技术平台。其中，名为piggyBac的基因插入平台利用转座子（transposon），不需要基于病毒载体就可以将转基因永久性地导入细胞，有望产生长期的蛋白表达。同时它可以递送大型基因。
▲piggyBac基因插入技术简介（图片来源：参考资料[2]）
而名为Cas-CLOVER的基因编辑系统，将不能切割DNA的Cas9酶和DNA内切酶Clo051融合在一起，能够对基因组进行非常精准的切割。它的脱靶效应非常低。
▲Cas-CLOVER基因编辑系统（图片来源：参考资料[2]）
Poseida公司可生物降解的DNA和RNA纳米颗粒递送技术在临床前实验中能够将转基因成功递送到分裂的细胞中（比如肝细胞）。它与piggyBac系统结合能递送更为大型的基因。
▲Poseida公司的基因疗法递送技术（图片来源：参考资料[2]）
根据合作协议，双方将利用Poseida的piggyBac、Cas-CLOVER、和生物降解性纳米颗粒技术，最初合作开发高达6种体内基因疗法。武田有权利添加两个额外项目。Poseida将获得4500万美元的前期付款和可超过1.25亿美元的临床前里程碑付款。如果武田选择添加两个额外研发项目（总计8个研发项目），Poseida有可能总计获得高达36亿美元的里程碑付款。“Poseida的差异化技术平台在开发非病毒体内基因疗法方面表现出巨大潜力。”武田罕见病药物开发部负责人Madhu Natarajan博士说，“这一合作再度强调了武田致力于开发下一代基因疗法的承诺。它们有望带来罕见遗传病和血液学疾病的功能性治愈疗法。”参考资料：
[1] Poseida Therapeutics Announces Research Collaboration with Takeda for Novel Non-Viral In Vivo Gene Therapies. Retrieved October 12, 2021, from https://investors.poseida.com/news-releases/news-release-details/poseida-therapeutics-announces-research-collaboration-takeda
[2] Poseida Therapeutics Overview Presentation. Retrieved October 12, 2021, from https://investors.poseida.com/static-files/92eac42f-8673-4c39-b32b-3220346f1f65
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