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今日，Fierce Biotech等多家行业媒体报道，欧洲药品管理局（EMA）已接受Vertex和CRISPR Therapeutics公司为CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）递交的监管申请，用于治疗镰刀状细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。这意味着EMA即将开始审评这一疗法，如果获得批准，它将成为世界上首款CRISPR基因编辑疗法。

Exa-cel是一款自体细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携带氧气的血红蛋白的一种形式，在出生时自然存在，随着婴儿的长大，血液中的血红蛋白转换为成人形式的血红蛋白。通过exa-cel治疗，可以提高HbF水平，有可能缓解TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象（VOC）。

此前公布的临床试验结果显示exa-cel具有一次治疗，提供功能性治愈的潜力。在接受治疗的44名TDT患者中，42名在随访时间为1.2~37.2个月时，不再需要接受输血，剩余两名患者接受的输血水平分别降低75%和89%。所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。

在欧盟进入监管审评流程之外，Vertex和CRISPR Therapeutics公司也已经在美国启动监管申请的滚动递交，预计在今年第一季度完成滚动递交。CRISPR基因编辑技术自问世以来，已经迅速转化并进入临床试验中为患者造福。期待在新的一年里基因编辑疗法能够完成监管批准的突破。

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