当地时间8月3日，临床阶段细胞与基因治疗公司Poseida Therapeutics宣布与罗氏（Roche）达成全球战略合作与许可协议，将共同开发同种异体CAR-T疗法，治疗多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤与其他血液适应症。
根据该协议，Poseida将收到1.1亿美元的预付款，并可能在未来几年内收到1.10亿美元的短期里程碑和其他付款。此外，Poseida有资格在多个项目中获得研究、开发、发布和净销售里程碑以及其他可能高达60亿美元的付款，以及低至两位数的分层净销售版税。另一方面，罗氏将从Poseida获得独家授权，以开发和商业化Poseida产品管线中的多个针对血液恶性肿瘤的CAR-T项目，包含正在进行临床1期试验，用于治疗多发性骨髓瘤的同种异体CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1；以及预计在2023年获得IND许可，用于治疗B细胞淋巴瘤的同种异体双靶点CAR-T疗法P-CD19CD20-ALLO1。Posida将进行phase I 临床试验和生产对应的通用型CAR-T细胞，然后将项目移交给罗氏进一步开发和商业化。罗氏将全权负责合作产品的后期临床开发和全球商业化。
Poseida CAR-T细胞治疗研发管线
当前，大多数CAR-T疗法产品都是使用基于病毒的制造方法生产，存在一定毒性，对患者也会造成安全上的隐患，这也是CAR-T疗法饱受争议的一点。同时，基于病毒制造的CAR-T疗法在运输遗传信息能力上也很有限。
Poseida特有的非病毒piggyBac平台不使用病毒载体来创建CAR-T疗法产品，而是利用基因编辑技术将CAR分子基因呈递给T细胞。这种方法最显著的优势，是它能够生成具有高活性干性记忆T细胞(TSCM细胞)的CAR-T产品。这种“版本”的CAR-T疗法可以引起更持久的高活性反应，毒性也更低。除此之外，这种方法明显降低了制造成本，还缩短了制造时间。
piggyBac技术平台运作机制
Poseida首席执行官Mark Gergen表示：“我们对于与罗氏进行的合作感到兴奋，罗氏以往在新药开发与商业化方面皆是成功的范例。罗氏具备走在产业前端的癌症研发以及全球性法规与商业化能力，与我们的优势互补。因此对于Poseida而言，罗氏是一个理想的合作伙伴。以Poseida的平台为基础，我们期待与罗氏的合作可以为那些正在与癌症战斗的患者带来帮助，更进一步地推动新式同种异体细胞疗法的前进。”罗氏全球药物合作负责人James Sabry博士表示：“我们很高兴与 Poseida 的合作，通过开发可满足广大患者群体高度未满足的医疗需求的现货型细胞疗法，进一步探索同种异体细胞疗法在改变癌症治疗方面的潜力。”
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