辉大基因AAV基因疗法HG004治疗Leber先天性黑矇的首个临床研究完成全部受试者给药
“我们非常感谢参与研究的受试者和家属，以及新华医院眼科赵培泉主任及其团队，感谢各位对我们首个临床项目的大力支持和杰出贡献。在完成中剂量受试者给药后，我们充分评估了所有已给药受试者至少三个月的安全性和耐受性，于8月底启动高剂量组筛选入组，并在两个月内完成高剂量所有受试者给药，这既体现了研究者和受试者对我们早期临床数据的认可，也体现了辉大临床团队强大的执行力。”辉大基因首席执行官陆英明博士表示，“通过‘LIGHT光’临床研究，我们初步证明了HG004使用AAV9载体，可以实现比AAV2载体更高的视网膜转导效率，从而有效降低载体剂量及注射体积，避免视网膜脱离等安全性风险，同时提高视网膜功能恢复。我们将继续努力，加速推进HG004的国际多中心临床研究，争取早日让这项更安全、更有效、经济负担更轻的基因疗法造福更多LCA患者。”
关于Leber先天性黑矇（LCA）
Leber先天性黑矇（LCA）是一组婴幼儿期发病的涉及视网膜变性的遗传性疾病，是婴幼儿早期失明的最常见原因之一。LCA2型（LCA2）是由视网膜色素上皮特异性65-kDa蛋白（RPE65）基因突变引起的，导致早期和严重的视力障碍甚至失明，影响大约20%的LCA患者。这种情况通常通过行为来识别，比如眼球震颤等。大多数LCA2患者在整个儿童时期都有严重的视力障碍，随着时间推移，视力将逐步恶化，通常在30-40岁完全失明。
关于HG00401临床试验 (NCT06088992)
本临床试验（“LIGHT光”研究）是一项多队列、剂量探索的研究者发起的临床研究，旨在评估单次注射HG004治疗LCA2患者的安全性、耐受性及疗效。主要终点指标为HG004单次注射在成人及儿童患者中的安全性和耐受性。次要终点指标包括长期安全性、最佳矫正视力（BCVA）变化及视野变化。
E.N.D
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