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加速审评的诱惑:缩短4个月,价值24亿

氨基君 氨基观察 2023-12-23


如果有一个“武器”,能让一款创新药的上市审评时间缩短4个月,价值多少?来自荷兰的明星Biotech Argenx,给出的答案是1.02亿美元。


11月30日,Argenx 宣布以1.02亿美元的价格,收购一张美国FDA优先审评券,预计用于新生儿Fc受体阻断剂efgartigimod的上市申请。


一直以来,“唯快不破”都是创新药脱颖而出的真理。不过,“快”究竟有多大价值却无法衡量。优先审评券的交易价格,或许可以给我们一个参考角度。


实际上,再早几年,加速评审券更加“昂贵”,历史成交记录最高达到过3.5亿美元,折合人民币24亿元。


这是什么概念?2021年,研发投入超过24亿元的医药行业公司只有8家。显而易见,海外大药厂们“炒作”优先审评券是认真的。


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拥有插队特权,

被爆炒的优先审评券


优先审评券的诞生,可谓FDA的神来之笔。


众所周知,由于患者较少、研发难度大,投入产出比不高,一些儿科罕见病、热带疾病研发领域,入局者寥寥无几。


为了鼓励更多药企往无人区进军,FDA出台了一系列鼓励措施,其中就包括发放优先审评券。


所谓优先审评券,即上市“加速券”,其可将药物上市审评时间由10个月缩至6个月。


在批准相关罕见病创新药的同时,FDA可能授予开发者一张“优先审评凭券”作为奖励。开发者可将该券用于它药物的审评,以缩短上市时间。


在创新药研发过程中,时间就是金钱。“买一送一”的措施,自然能够起到激励作用。


更重要的是,FDA“认券不认人”,优先审评券可以自由买卖。在这一背景下,优先审评券或能成为药企创收的重要手段。


2014年7月,赛诺菲以6750万美元的价格,开启了优先评审券的交易历史。在赛诺菲开了先河之后,优先评审券的买卖市场持续升温。


2015年5月,当赛诺菲买下第二张优先审评券时,价格已涨至2.45亿美元。不过一年时间,优先审评券的价格翻了4倍。


但这,还不是最夸张的。赛诺菲的记录,很快被艾伯维打破了。2015年8月,艾伯维以3.5 亿美元的价格,刷新了优先审评券买卖价格记录,且保持至今。


这几年来,优先评审券获批数量虽然有所增加,但价格依然不菲,成交价格始终保持在一亿美元左右。



比如,今年2月BioMarin 以 1.1 亿美元的价格,出售其优先审评凭证;12月,Blue Bird出售优先审评券的价格,是1.02亿美元。


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4个月时间,

能带来什么?


看到这里,你或许会感到疑惑,为了节省短短四个月时间花费上亿美元,值得吗?


答案或许是肯定的。


因为对于创新药来说,先发优势至关重要。《Nature Reviews Drug Discovery》上发表的一篇文章对50款创新药进行分析,短短4个月时间,领头羊或许能与后来者拉开2%的市场份额差距。


在一些竞争激烈的领域,多款药物上市节点接近。关键时刻,优先审评券或能成为致胜奇兵。


这一点,赛诺菲有话语权。在PCSK9抑制剂的竞争中,赛诺菲处于落后安进的位置。在欧洲市场,赛诺菲的Praluent获批时间,就比安进的Repatha晚了2个月。


但在美国市场,赛诺菲凭借优先审评券,扭转了落后的不利局势。


原本,Praluent预计获批时间要比Repatha晚几个月;但赛诺菲通过“加速券”后来居上,将Praluent在美国的获批时间,赶在了Repatha之前,变成了领先1个月。


虽然提前1个月获批,不一定能够带来显著优势;但如果落后太多,无论是市场布局还是医保谈判,赛诺菲都会处于下风。


即便是竞争不激烈的领域,优先审评券带来“加速”优势价值同样不菲。


对于一些潜力“重磅炸弹”药物来说,月销售额峰值动辄数亿美金,因此提前4个月获批价值远远超过购买优先评审券的代价。


2019年9月20日,诺和诺德的口服索马鲁肽Rybelsus,就是通过优先审评券的方式获批上市,比原计划提前了4个月。


2022年前三季度,Rybelsus销售额为9.62亿美金,单个季度折合3.3亿美金。很显然,诺和诺德会“算账”。


或许是尝到了甜头,今年7月份,诺和诺德又以1.1亿美元的价格,“囤”了一张优先评审券。


“加速”Buff,能带来种种好处,优先评审券会被药企爆炒也就不难理解了。


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速度是关键,

但不是唯一

不过,药企花费上亿美元买一张加速券,也算是兵行险招、剑走偏锋。


获得一张FDA的优先评审券,并不意味着“万事大吉”。因为,优先评审券只是加速评审速度,而与结果无关。如果临床数据欠佳,加速审批速度只不过是加速灭亡时间罢了。


诺华就曾遭遇过这样惨痛经历。2011年,诺华曾使用优先审评券,向FDA提交Ilaris治疗痛风性关节炎的上市申请。


不过,因药物副作用太大的问题,Ilaris上市申请遭拒,一张宝贵的优先评审券就此打了水漂。


更惨的是赛诺菲。2015年,其递交了“胰岛素+GLP-1受体激动剂”固定剂量复方iGlarLixi上市申请,同时附上了2.45亿美元买来的优先审评券。


悲剧的是,FDA随后要求赛诺菲补充该药物关给药装置方面的信息,因此将预定审批期限延长3个月,天价优先审评券的buff就此被抵消。


对于大药企来说,损失一张天价券问题不大;但对于小药企而言,可能就是灭顶之灾。


退一步来说,即便药物加速审批,也不能保证利于不败之地。赛诺菲,可能是在优先审评券领域踩过最多坑的大药厂。


上文提及,在美国市场,赛诺菲通过优先审评券后来居上,在PCKS9单抗的争夺战中占得先机。但悲剧的是,因为陷入专利纠纷,Praluent没能发挥出先发优势。


自上市以来,赛诺菲的Praluent销售额,一直低于安进的Repatha。2021年,二者销售额分别为4.21亿美元和11.17亿美元,差距可谓不小。


总而言之,一款创新药能否脱颖而出,由药物的研发速度、临床表现、药企的商业化能力等多个因素共同决定。


在这场多维战争中,只有在每一个环节都占据优势,才可能会笑到最后。


文/方涛之


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