中国创新基因疗法敲开美国大门
来源：华尔街日报
去年在芝加哥举行的一次肿瘤学学术会议上，一家名不见经传的中国初创公司震惊了与会专家。初期结果显示，该公司一种试验性基因疗法在中国国内恶性血癌患者身上起到了缓解病情的效果。
六个月后，强生公司向这家名为南京传奇生物科技有限公司的初创公司投资3.5亿美元，获得了与后者在全球共同研发并推广这种疗法的特许权。今年5月份，FDA批准这种疗法在美国人身上进行临床试验，这在中国研发的基因疗法中尚属首例。这两家公司计划本月晚些时候启动在美国本土进行的临床试验。
从强生和传奇生物的合作可以看出，在较松的监管和加速创新政策的共同扶持下，中国正如何积极谋求从制造廉价仿制药到生产创新药物的转型。
强生旗下子公司杨森制药的癌症研究负责人Peter Lebowitz称，当他听到传奇生物在芝加哥的报告时，他一度持怀疑态度。他回忆道，他当时认为这可能不是真的。
出席报告会的一位杨森制药高级科学家说服传奇生物首席科学长范晓虎(Frank Fan)向Lebowitz展示相关结果。范晓虎数日后拜访了强生位于宾夕法尼亚州斯普林豪斯的生产设施。
杨森制药高管在接下来的一个月飞抵南京。范晓虎表示，这个团队有20多名成员，而当时传奇生物只有19名员工。杨森团队花了两天时间深入了解传奇生物的研究和结果，与参与其中的医生和患者面谈。
Lebowitz称，整体来看，上述情况都得到证实，杨森团队十分确信这些数据不同凡响。
美国科学家为诺华制药公司和Gilead Sciences Inc. 的首批此类疗法去年获得批准铺平了道路。这些疗法主要用于抵抗恶性淋巴瘤和白血病。
但根据美国国家医学图书馆的数据库，这类疗法的大多数临床试验发生在中国。中国科学家之所以大力推动此类疗法，原因包括中国政府已将科学创新列为国家重点任务，并且特别强调要发展像CAR-T这样的基因疗法。
这一领域刚刚起步，因此直到几个月前中国才制定了此类试验的相关规定。
传奇生物2015年开始在患者身上测试其试验性疗法，当时只需要从当地医院获得许可。在美国，在人体身上进行任何试验性药物测试都需要取得FDA批准。虽然中国国家食品药品监督管理局近期发布了类似规定，但企业仍通过医院进行药物试验，因医院有权同意医生对患者开展研究，这种状况令西方科学家感到担忧，担心如果某次测试发生问题，可能导致该领域受挫。
宾夕法尼亚大学免疫学家Carl June表示，早期药物试验可以在几乎不受监督的情况下进行，这显然令中国企业获得竞争优势。June的研究曾推动诺华制药CAR-T疗法Kymriah的开发。
总部位于马萨诸塞州剑桥的BlueBird Bio Inc. 及合作伙伴新基也在试验一项多发性骨髓瘤CAR-T疗法，在美国测试的这一疗法进展领先，意味着他们可能在传奇生物之前申请获得监管机构批准。
传奇生物的科研突破发生在一个不同寻常的地方：一只美洲羊驼的DNA。范晓虎从以前的研究中了解到，与小鼠或人类产生的抗体相比，羊驼产生的抗体更易于操作。
通过改变美洲羊驼抗体的基因结构，他将羊驼的抗体嵌合在多发性骨髓瘤患者恶性蛋白质的两个位点上，以提高其被消灭的几率。然后，他对患者的白细胞进行基因改造，让其产生上述经过基因改造的美洲羊驼抗体。一旦这些细胞被重新注入患者体内，这些抗体就会嵌入恶性蛋白并帮助清理这些蛋白。
在范晓虎曾经工作过的西安市的一家医院里，许多患者在2015年底报名参加传奇生物的研究项目后病情好转。55岁的农民Zhan Fengying一度因为癌症而濒临死亡，直到她在2016年年中参加了传奇生物的研究项目。她说：“当时我们村里的人都觉得我不行了，我也这么觉得。”
传奇生物的研究结果还没有经过同行评议。《华尔街日报》见到的数据显示，截至去年9月份，在57名多发性骨髓瘤患者中，有39人在接受治疗7.6个月（中值）后没有在骨髓内发现癌症迹象。该公司表示，在今年2月份进行的一次跟进调查中，该病例组中的一些患者在15个月（中值）后出现癌症恶化迹象，但大多数患者仍停留在缓解期，另有六名患者因为病情恶化导致死亡。
芝加哥会议后，金斯瑞生物科技的股价已经上涨六倍多。传奇生物计划最早于明年向中国食药监局申请CAR-T疗法上市，这将是中国国内首个上市的CAR-T疗法。
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