硬皮病首种基因疗法获美FDA快速通道指定
来源：新浪医药新闻&中国罕见病网
近日，专注于皮肤和结缔组织疾病细胞疗法开发的生物公司Fibrocell Science公布称，美国FDA已授予公司临床开发阶段候选药物FCX-013用于中重度局限性硬皮病治疗的快速通道认定。
局限性硬皮病是一种慢性自身免疫性皮肤病，以过多的胶原蛋白沉积为特征，导致真皮和皮下组织增厚。中重度局限性硬皮病会对机体造成严重损害，包括疼痛、活动限制、畸形和发育问题。
此前，美国FDA已授予FCX-013用于治疗局限性硬皮病孤儿药物称号，并授予该药物用于治疗中至重度局限性硬皮病儿科罕见病资格认定。Fibrocell首席执行官John Maslowski表示：“获得快速通道认定是推进FCX-013临床开发的一个重要里程碑，很高兴FDA将这一称号授予FCX-013。我们相信FCX-013有可能成为治疗局限性硬皮病皮损部位皮肤和软组织过度胶原积聚的第一种基因疗法，该疗法可缓解这种疾病引起的严重疼痛和功能残疾。”
此外，Fibrocell还在开发用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的疗法FCX-007，目前正在1/2期临床试验的2期阶段进行评估。FCX-007和FCX-013均为Fibrocell与Precigen（合成生物制品公司Intrexon Corporation的全资子公司）合作开发的疗法。
FCX-013是Fibrocell公司临床阶段基因疗法候选产品，拟用于治疗中、重度局限性硬皮病。该疗法是一种使用慢病毒及基质金属蛋白酶1(MMP-1)进行基因修饰的自体成纤维细胞，基质金属蛋白酶1是一种负责分解胶原的蛋白。FCX-013结合了Intrexon公司（Intrexon Corporation）的专有RheoSwitch治疗系统，该系统是一种生物学开关，可通过口服化合物（veledimex）激活，以调控蛋白质的表达。FCX-013被设计用于在纤维病变部位皮下注射，转基因成纤维细胞会产生MMP-1来分解过多的胶原堆积。Fibrocell已计划在美国宾夕法尼亚州Exton的cGMP细胞制造工厂生产FCX-013。
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