AAV基因疗法Hemgenix获欧盟委员会批准上市

2023年2月20日，CSL（澳交所代码：CSL）宣布基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）获得欧盟委员会的有条件营销授权 (CMA)，这是欧盟委员会批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法！此疗法由荷兰生物技术公司UniQure开发，由澳大利亚制药公司CSL Behring销售。2022年11月，Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）已获得FDA批准在美国上市。

Hemgenix是一款基于AAV5载体的基因疗法，该药物搭载有凝血因子IX（FIX）基因变体（FIX-Padua），通过静脉给药，给药后该基因可在肝脏中表达FIX 凝血因子，分泌后进入血液发挥凝血功能，从而达到治疗目的，理论上一次给药长期有效。

在两项针对Hemgenix的临床研究中，对 57 名 18 至 75 岁患有重度或中重度血友病 B 的成年男性进行了药物安全性和有效性评估，其有效性是根据男性年出血率 (ABR) 的下降情况确定的。在一项有 54 名参与者的研究中（HOPE-B trial），与基线相比，受试者的FIX活性增加，对常规FIX蛋白替代预防治疗的需求减少，ABR 降低。此外，与 Hemgenix 相关的最常见不良反应包括肝酶升高、头痛和流感样症状等。