2500万美元！诺华“看好”Voyager新型AAV平台

去年，诺华（Novartis）与Voyager Therapeutics（Voyager）达成一项合作协议，允许诺华使用 Voyager 通过TRACER衣壳发现平台产生的AAV新型衣壳。Voyager将获得5400万美元前期付款，并有资格获得总计高达15亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，同时有权获得额外的一些报酬，例如诺华使用包含Voyager衣壳的产品产生的净销售额的特许权使用费。

2023年3月6日，诺华根据上述协议行使选择权，选择使用TRACER衣壳发现平台产生的AAV新型衣壳，开发神经系统疾病的基因疗法。与此同时，Voyager将获得2500万美元付款。

此外，2021年10月，Voyager与辉瑞达成一项基因治疗研发合作协议，旨在利用Voyager的TRACER^TM衣壳技术平台，帮助辉瑞公司研发针对神经系统和心血管疾病的AAV基因疗法，Voyager将获得3000万美元的预付款。此外，Voyager将有资格获得高达5.8亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，与相关产品净销售的分级特许权使用费。2022年10月4日，Voyager宣布，辉瑞根据2021年签署的合作协议已行使相应选择权，辉瑞将通过Voyager 的TRACER^TM衣壳技术平台生成AAV新型衣壳，来推进其神经系统罕见病基因治疗药物的开发。Voyager公司表示，根据与辉瑞的协议，Voyager将会获得高达2.9亿美元与神经系统疾病相关的里程碑付款。

关于TRACER^TM衣壳发现平台

Voyager的TRACER^TM衣壳发现平台是一个基于RNA的功能性筛选平台，允许在实验动物体内快速对AAV衣壳进行迭代进化，可有效筛选出靶向性和转导率显著增强的AAV新衣壳突变体，其靶向性与转导率的增强筛选能够针对包括非人灵长类在内的多个物种。如上所述，数据表明，此平台筛选出的专有衣壳变体能有效地穿透非人灵长类血脑屏障，实现了大脑多个区域的AAV生物分布和转导。再者，筛选出的某些衣壳突变体具有靶向心肌和去靶向背根神经节的能力，即在有效转染心肌的同时，减少背根神经节的转基因递送，降低了它的潜在毒副作用。

此外，如通过TRACER 衣壳发现平台，Voyager开发出了一些新的对其它细胞或组织靶向性更强的突变体，即在较低剂量下特异性更强，脱靶风险比传统AAV载体更少。

参考资料来源：Voyager官网、Medaverse、MarketWatch

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