康弘药业AAV基因疗法KH631完成首例临床给药

近日，首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授团队运用康弘药业自主研发的新一代眼科基因治疗产品——I类生物新药KH631完成了I期临床试验的首例给药。据悉，KH631是我国第一个进入I期临床用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的AAV基因治疗产品。

魏文斌教授运用眼科基因治疗产品进行首例给药

nAMD是一种常见的眼科疾病，通常会使患者出现黄斑区域的新生血管和液体渗漏，可能导致视力损失和失明。目前一线治疗方案主要是通过眼内注射抗VEGF药物来阻止新生血管的生长，并减少液体渗漏。但治疗过程存在注射次数多、频率高、治疗效果不持续等缺点，给广大患者带来诸多不便和较大经济压力。

“KH631眼用注射液”是成都弘基生物科技有限公司研制的新一代眼科抗VEGF的AAV基因治疗产品，为1类生物新药。基因治疗也被称为医疗领域的第三次革命，它将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷异常基因，达到治疗目的。而“KH631眼用注射液”即是通过视网膜下注射将承载着康柏西普药物表达的AAV送达至病灶区，并在视神经细胞核中不断复制，长期持续表达康柏西普蛋白。其表达的康柏西普蛋白能与VEGF结合进而抑制新生血管的生成，从而实现长期抑制新生血管作用，达到长期治疗目的。同时，该疗法可避免玻璃体腔反复注射对眼组织的伤害，在治疗nAMD方面具有广阔的应用前景，具有不可估量的社会和经济效益。

魏文斌教授表示：“这次手术开展非常顺利，患者状况稳定。研究团队在密切监测患者治疗反应情况，并会及时向其他参研中心分享信息，同仁医院及其他参研中心正在积极筛选患者。相信会有越来越多的患者加入到临床试验中来，我们将严格按照试验方案推进病例入组。”

2022年11月15日，该项目新药临床研究申请（IND）正式获批，北京友谊医院作为临床承担单位积极协调院内资源，在院党委及眼科的支持下，不断加速推进KH631项目的临床进程。