张锋联合创立、辉瑞前高管掌舵，2.15亿美元能否助力Arbor成为下一代基因疗法巨擘？

11月9日，基因编辑疗法公司Arbor Biotechnologies宣布完成2.15亿美元超额认购B轮融资，由淡马锡、汇桥资本、TCG Crossover联合领投。此轮融资将用于推进其肝脏和中枢神经系统疾病项目进入临床，同时继续推动新型剪切酶发现引擎，以开发下一代基因编辑技术。这是基因编辑领域继9月9日Mammoth Biosciences斩获 1.95亿美元后的又一笔大额融资。

Arbor由张锋、David Walt、David Scott和Winston Yan 4位基因编辑领域的顶尖科学家于2016年联合创立，可谓“含着金汤匙出生”。今年4月，前辉瑞高管、Sigilon Therapeutics公司首席运营官Devyn Smith作为CEO加入后，自2018年A轮融资后沉寂的Arbor焕发出新的活力。

Arbor首席执行官 Devyn Smith（来源：Arbor官网）

8月24日，Arbor宣布与福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）达成一项超12亿美元的战略合作协议，利用Arbor的CRISPR基因编辑技术开发离体工程化细胞疗法；接着，Arbor又与全球CDMO巨头Lonza“牵手”；最新一轮2.15亿美元融资更是超过上轮融资1560万美元的13倍，足见Arbor将基因编辑工具转化为药物走向临床，冲击基因编辑巨擘的决心。

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Arbor在基因编辑领域不乏强大的竞争对手，诺奖得主Jennifer Doudna联合创立的Scribe Therapeutics在工程改造CRISPR剪切酶方面经验丰富；Metagenomi则擅长在大型细菌基因组数据库中筛选新型剪切酶，近日还与mRNA巨头Moderna达成合作协议；同时还有同样由Jennifer Doudna联合创立，宣称拥有“最大的新型Cas酶工具箱”的Mammoth Biosciences在一旁“虎视眈眈”，但这些公司无一处于临床开发阶段。

Devyn Smith表示对Arbor很有信心，他称成立于2016年的Arbor对新型剪切酶的研究时间更长。不止获得诺奖的Cas9，Arbor还有Cas12、Cas13、CasX、CasΦ等一系列剪切工具。同时，从业20余年拥有丰富新药开发经验的Smith也在积极策划将基因编辑工具推向临床的策略。

Arbor将从CRISPR最容易转运的肝脏入手，利用新型、通用的剪切酶来实现“knockout-plus”，即敲除一个基因后插入一个新基因或敲除多个基因。Arbor还将进一步“进军”中枢神经系统疾病，Smith认为Arbor可以在该领域夺得领先地位。在中枢神经系统疾病中，递送问题一直是限制CRISPR应用的重要因素，CRISPR系统往往过大而无法装载在常用的AAV载体中，因此，较小的编辑器在该领域中有显著优势。

Arbor从肝脏疾病开始布局管线（来源：Arbor官网）

Arbor预计在2023年底向FDA递交首次临床试验申请，同时还将继续扩大公司规模。汇桥资本创始人、首席执行官兼首席信息官Frank Yu表示， “我们很荣幸能够领投Arbor Biotechnologies的B轮融资，使这支世界级团队能够进一步开发下一代基因编辑平台，并催化新的基因编辑方法和治疗手段。”

参考资料：

[1] Arbor Biotechnologies Closes $215 Million Oversubscribed Series BFinancing to Advance Next-Generation Precision Editing Therapeutics（来源：Arbor官网）

[2] Arbor Biotechnologies Names Devyn Smith, Ph.D., as CEO. （来源：Arbor官网）

[3] Vertex and Arbor Biotechnologies Establish New Partnership toDevelop Novel ex vivo Engineered Cell Therapies. （来源：Arbor官网）

[4] Feng Zhang’s quiet spinout snares $215M in a race for the next bigCRISPR company. （来源：Endpoints）

[5] Arbor Scores $215 Million for Next-Gen CRISPR Toolbox.（来源：Biospace）

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