▎药明康德内容团队编辑还记得2014年在社交平台上流行一时的冰桶挑战吗，这次事件可能是大众离被俗称为渐冻人症的肌萎缩侧索硬化（ALS）最近的一次。ALS是一种侵害运动神经元，导致全身各处肌肉逐渐萎缩的神经系统疾病，目前该疾病的全球患病率约为5.2/10万。根据美国ALS协会统计，ALS患者中大部分在发病后的1~5年内就会死亡，生存率甚至低于癌症。著名的物理学家霍金先生在21岁时罹患ALS，全身瘫痪，不能言语，唯一能动的地方只有两只眼睛和三根手指。渐冻症的发病过程随时间推移由局部蔓延到全身，最初可能只是手无法握筷，随后患者的腿部和手部肌肉开始出现萎缩，逐渐丧失工作能力和生活自理能力，久而久之，言语障碍以及消化道肌肉机能异常造成进食困难。最后，呼吸系统的肌肉开始萎缩，患者呼吸能力逐步衰退，极易因呼吸衰竭死亡。一、ALS发病机制及治疗方法ALS的发病机制至今仍扑朔迷离，美国西达赛奈医疗中心（CEDARS-SINAI

▎药明康德内容团队编辑人工心脏是当人体心脏因病损而部分或完全丧失功能而不能维持全身正常循环时，可移植的一种用人工材料制造的机械装置，可暂时或永久地部分或完全代替心脏功能、推动血液循环。人工心脏分为辅助人工心脏（VAD）和完全人工心脏（TAH）。图片来源：123RF一、人工心脏技术演变最初的人工心脏采用一个橡胶囊模仿心脏的收缩、舒张动作，称为“搏动式人工心脏”。但装置对血液的损伤较大，导致较高比例的血栓形成、中风等并发症，使得这类人工心脏主要限于用作心脏移植前的过渡手段。现代人工心脏不再模仿心脏的动作，而是直接模拟心脏的泵血功能，从而发明出

Biomedicines（以下简称：Generate）宣布完成3.7亿美元的B轮股权融资。Generate成立于2018年，由Flagship

O'Keefe，通过synchron开发的脑机接口设备在30分钟内发布了两条Twitter，据悉这是人类史上首个靠意念发送的推文，标志着脑机接口技术的落地应用迈出了一大步。▲

▎药明康德内容团队编辑编者按：近年来，在新药研发一片欣欣向荣的背后，也面临新的挑战。人工智能（AI）技术因其提高药物研发成功概率、降低成本、提高药研发效率等优势，受到资本市场的关注。而细胞基因疗法作为新药研发领域最热门的新兴疗法之一，仍然面临着如何降低成本，解决基因序列识别、递送系统难以有效到达靶向器官等技术的多重挑战。在之前的《人工智能应用于新药开发，2021年哪些公司获得资本持续青睐？》一文中我们对AI在小分子药物领域中的应用进行了介绍。本文作为系列之二，带大家一起了解AI技术在细胞基因疗法行业的应用，哪些采用AI进行细胞基因疗法开发的公司获得了资本青睐。1AI在细胞基因疗法开发的应用AI在细胞基因疗法中的开发应用主要可以分为两个方面，第一个方面主要用于生物信息学系统大规模数据研究、机器学习帮助筛选CRISPR工具、载体递送系统等。第二个方面，主要为降低目前细胞基因疗法高昂的治疗成本。AI可用于支持生物信息学系统研究，从大规模基因组研究（如全基因组关联研究、测序研究）中识别遗传风险，探索利用AI设计单细胞基因组学来发现新的药物靶点和精确疗法。利用AI筛查影响CRISPR指导设计的生物学变量，辅助研究人员在CRISPR库的指导选择上改进有效性并减少实验偏差。同时应用AI深度学习方法可以用来设计来自天然递送载体腺相关病毒（AAV）血清型的高度多样化衣壳变体，为开发大量功能性的递送衣壳序列提供了可能性。细胞基因疗法由于为个体化医疗，治疗成本高昂。在细胞和基因治疗中节省成本本质上是困难的。治疗过程中许多步骤需要实验室工作来进行设计和制造，而处理的个性化使得标准化流程和扩大生产变得更加复杂，而AI可被用于节约成本。例如微软（Microsoft）和细胞基因疗法公司Oxford

▎药明康德内容团队编辑编者按：近年来，在新药研发一片欣欣向荣的背后，一些挑战也越来越引起注意。新药研发进程中存在着风险高、周期长、研发成本过高的等问题，并且可开发的药物靶点数量有限，如何克服这些挑战成为医药领域的关注重点之一。人工智能（AI）技术因其提高药物研发成功概率、降低潜在成本、提高药物研发效率的特性，2020年在制药领域资本市场一片火热，2021年持续受到关注。2021年，在自体开发或深度合作应用AI技术进行新药开发的公司中，小分子药物公司获得融资数最多，共39起。哪些公司获得了资本的持续关注获得多轮融资？他们有怎样的差异化优势？本文将带大家一起看看。一、人工智能（AI）在小分子药物研发领域的应用众所周知，药物开发（从1期临床试验到药物批准）的成功率非常低。根据Nature

▎药明康德内容团队编辑日前，AviadoBio公司宣布完成8000万美元的A轮融资。融资获得的资金将用于推进治疗额颞叶痴呆（FTD）的先导基因疗法进入临床，并推进其处于临床前阶段的其他产品管线，包括治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的疗法。额颞叶痴呆是仅次于阿尔茨海默病的第二常见老年痴呆症，目前还没有获批疗法。之前的研究表明，编码颗粒蛋白前体（progranulin）的GRN基因突变是导致该疾病的主要原因之一。颗粒蛋白前体是一种调节大脑免疫活性的蛋白。而AviadoBio公司的药物AVB-PGRN旨在通过AAV9载体，将一个表达颗粒蛋白前体的正常基因拷贝递送至大脑，以恢复颗粒蛋白前体的正常表达。这种疗法设计为在丘脑内给药，并利用大脑的神经网络提高载体的生物分布，实现基因的最大化广泛表达。▲AviadoBio产品管线（图片来源：AviadoBio公司官网）“虽然神经退行性疾病在发病初期是局灶性的，但病理最终将扩散到整个神经系统。之前的研究显示，通过调节基因表达可以治疗疾病，但实现广泛分布是最大的挑战。”AviadoBio的联合创始人和首席科学和临床顾问Christopher

Group）联合领投，腾讯和Chimera等国际投资者参与投资。该公司表示，这笔资金将用于提高CMR下一代手术机器人系统Versius的全球商业化，并进一步开发其数字生态系统。CMR

LoQus23是一家生物技术公司，成立于2019年，总部位于英国剑桥。LouQs23由DDF成员David

▎药明康德内容团队编辑编者按：近年来，未满足的治疗需求不断催生着新型治疗方式的开发。在生物医药领域，新靶点的开发难度大、耗费周期长。抗体偶联药物可以利用已有的小分子靶点药物和抗体相结合，降低研发难度。至今为止，共有13款抗体偶联药物在全球上市，特别是从2019年至今共有8款抗体偶联药物获批，引发了抗体偶联药物新药开发的新一轮热潮。抗体偶联药物结合了抗体和小分子药物的优点，近年来是生物医药领域发展的重点之一，吸引了大量资本市场关注。根据公开领域信息不完全统计，2021年发生的抗体偶联药物领域的融资事件有40起，其中IPO公司有4家。怎样的技术优势会使这些企业脱颖而出？下面我们一起带大家看看。一、2021年抗体偶联药物介绍及融资概览抗体药物偶联药物是一种新型抗癌治疗药物，它结合了靶向治疗的选择性和化疗药物的细胞毒性效力。抗体偶联药物包括三个主要成分：抗体、接头（linker）和有效载荷，其临床特性取决于这三种成分的特征。抗体偶联药物利用抗体的靶向性将细胞毒性分子选择性地输送到肿瘤细胞，在发挥抗癌作用的同时，避免对健康细胞产生影响。抗体偶联药物的药效学特性使其特别适合用于治疗难治性癌症，其作用机制很复杂，通常需要将药物内化，然后进行细胞内处理和有效载荷释放。在最近的临床前和临床研究中，抗体偶联药物的设计、生物标志物开发和联合治疗方面的创新正在进行并被验证中，其进展持续吸引资本青睐。2021年抗体偶联药物领域共发生40起融资事件，其中融资轮次在A轮及A轮前的最多，有14起；IPO公司有4家。在地域分布上，获融资的公司22家为中国企业

▎药明康德内容团队编辑凭借新冠mRNA疫苗迅速出圈、家喻户晓的Moderna可以说是生物科技企业界的巨星，但罗马不是一天建成的，Moderna从亮相伊始就自带流量，一路走来步步艰辛却也步步高调：2015年1月，Moderna以4.5亿美元创下生物科技领域史上最大规模私募融资纪录；2018年，Moderna以6.04亿美元刷新当时生物科技企业IPO金额最高值。这两个“最”单靠一家初创公司的力量是难以做到的，Moderna背后有一个坚实的后盾—Flagship

▎药明康德内容团队编辑mRNA疫苗在抗击新冠疫情方面让人印象深刻，但寡核苷酸疗法中还有RNAi、反义寡核苷酸（ASO）等类型药物不甚为人熟知，近些年它们为杜氏肌营养不良、脊髓性肌萎缩症等遗传性疾病提供了更多治疗选择。并且这些寡核苷酸疗法在用于治疗高血压、糖尿病等常见病和癌症等重大疾病中逐渐展现潜力。

Venture今年以来的投资事件中占比近80%。从领域来看，生物制药领域发生40起投资事件，医疗器械与诊断2起，医疗信息化1起，其他子行业4起，由此可见生物制药领域是Alexandria

▎药明康德内容团队编辑编者按：中国健康产业近年来蓬勃发展，一级市场吸引大量资本，共同为建立起体系完善、结构优化的健康产业体系助力。新型疗法如细胞疗法、基因治疗等在疾病治疗方式开发领域逐渐占据重要地位。根据公开发表信息不完全统计，中国第三季度新型疗法领域发生的融资事件中，细胞疗法占据主要地位。细胞疗法（包含免疫细胞、干细胞，其他细胞疗法等）中获得融资的企业大多开发免疫细胞疗法，其早期融资金额普遍较高，大多为千万级别，其中有四家融资额度超亿元。1.Q3中国新型疗法融资，细胞疗法排名首位第三季度中国健康领域的新型疗法融资事件中，细胞疗法领域发生28起融资事件，排名第一。复杂基因编辑和新型抗体领域发生的融资事件数分别位列第二、第三。简单寡核苷酸领域发生的融资事件相对较少，可能与我们之前的寡核苷酸系列文章提到的反义寡核苷酸行业集中度相较其他疗法领域较高有关。2.免疫细胞疗法占据半壁江山，早期融资更受青睐在第三季度融资的28家中国细胞疗法企业中，有15家（53%）企业涉及免疫细胞疗法。免疫细胞疗法利用免疫系统细胞组分治疗多种疾病，包括癌症、自身免疫性疾病和慢性炎症，是一种极具前景的治疗方法。这15起免疫细胞疗法融资，60%集中在早期融资（B轮前），有创新技术的免疫细胞疗法新锐企业更受资本青睐。

Bio精确高效的靶向基因整合平台，直接替换有缺陷的IL2RG基因，维持正常的IL2RG调控和表达，最终导致产生全功能的适应性免疫细胞。多肽蛋白药物领域公司名称：维昇药业最新融资：B轮，1.5亿美元

▎药明康德内容团队编辑据不完全统计，创鉴汇监测到2021年第3季度（Q3）全球38家基因治疗研发公司披露融资事件（2家公司在Q3披露2轮融资）。本文将为您提供融资事件汇总，同时精选8家公司进行盘点。【备注：本文提及的基因治疗包含基因疗法，溶瘤病毒，基因编辑/CRISPR】

▎药明康德内容团队编辑刚刚过去的Q3，全球医药健康行业发展速度又创新高。据公开信息不完全统计，Q3共发生831起融资事件，环比增长13%；披露融资金额的有734起，融资总额$28.2B，环比增长1.8%。在大环境总体向好的趋势下，医药健康行业投资的活跃度也随之水涨船高。Q3投资次数排名前十的投资机构出手次数总和为155次，相比Q2的147次，涨幅为5.4%。而仅看投资次数排名前三的投资机构，Q3投资次数总和为64次，高于Q2的56次和Q1的60次，为2021年最高点。细观以上图表不难发现，有一家投资机构连续三季度蝉联投资次数前三名的位置，它就是RA

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

Capital领投的Ｃ轮融资。我们期待着不断推进我们的临床候选药物在具有重大未满足需求的各种疾病中的应用，并通过创新疗法扩大我们的管线。”

▎药明康德内容团队编辑编者按：寡核苷酸领域（Oligonucleotides）历经诸多坎坷起伏后，近年来得到迅速发展。本文简要分析了该领域的基础研究、技术专利布局情况和融资交易现状，发现RNA干扰（RNAi）近十年在基础研究中一直是寡核苷酸领域的热点。虽然RNAi技术领域有多家大型企业布局，但行业集中度不高，新锐企业在此领域仍有机会凭借差异化优势脱颖而出。期待未来RNAi领域能够有更多技术进步和疗法问世，造福患者。

公司：和瑞基因专注领域：基因检测、癌症早筛日期：2021-08-05轮次：B1轮金额：近7亿元投资机构：福建创新投、君联资本、启明创投、厦门建发新兴投资、易方达资本、招商局资本、中金启辰

▎药明康德内容团队编辑编者按：寡核苷酸领域（Oligonucleotides）历经诸多坎坷起伏后，近年来得到迅速发展。本文简要分析了寡核苷酸领域的基础研究、技术合作、融资交易现状。通过数据分析发现，寡核苷酸领域中反义寡核苷酸（ASO）的基础研究热度增长最快。技术布局方面，专利申请集中度高，头部效应明显，主要公司已建立技术壁垒，向外授权活动明显，同时也与机构合作引进新技术。尽管头部效应明显，ASO领域还是有一些新进入者获得了资本看好，出资方不乏知名投资机构或者大型药企，具有技术特色和差异化优势的新锐企业投资价值仍然受到认可。期待未来寡核苷酸领域能够有更多技术进步和疗法问世，造福患者。1.寡核苷酸三大子领域：反义寡核苷酸、RNA干扰和其他寡核苷酸类型寡核苷酸按照分子类型主要可以分为反义寡核苷酸、RNA干扰（RNAi）和其他寡核苷酸类型如RNA适配体（Aptamer）等。其中ASO是约

▎药明康德内容团队编辑生于忧患的mRNA疗法 肆虐的新冠疫情是人类历史上一场深重而持久的磨难，但正如硬币有正反两面，从辩证的角度看问题，疫情也催生着新兴科技的问世，mRNA疗法就是其中一例。曾经小众的mRNA疫苗在新冠爆发后临危受命，凭借对病毒出色的预防效果一炮而红，成为造福全民健康的技术应用。今年拉斯克奖已然花落mRNA疫苗技术的开发先驱Katalin

该轮收益还将支持推动潜在“best-in-class“ATR抑制剂和潜在“first-in-class”高选择性DNA聚合酶（DNA

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

▎药明康德内容团队编辑今日，复诺健生物科技有限公司（Virogin

▎药明康德内容团队编辑2021年9月23日，GenEdit宣布完成2600万美元的A轮融资。获得资金将用于支持非病毒、非脂质的聚合物纳米颗粒技术平台的进一步开发，以组织选择性递送基因疗法，并推进针对神经系统疾病的候选疗法的临床开发。GenEdit的技术平台包括数千种化学性质各异的聚合物，每种聚合物都具有独特的特性，使其能够靶向不同的组织和细胞类型，并携带不同的有效载荷。GenEdit的聚合物纳米颗粒可以递送DNA、RNA或CRISPR基因编辑系统。▲该技术平台工作原理（图片来源：GenEdit公司官网）此外，GenEdit今天披露了新的体内数据，证明了静脉注射或鞘内注射其聚合物纳米粒子的组织特异性。而且，这一聚合物纳米颗粒可以实现多次给药，并在每次后续剂量中维持有效载荷的功能活性。GenEdit的首席执行官和创始人Kunwoo

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

▎药明康德内容团队编辑在这智能化、数字化的时代，多学科和高科技的融合运用，催生了外科手术机器人的迅速发展。近一周，有3家新锐公司获得资本青睐，我们一起了解下他们分别深耕哪些细分赛道，各有哪些所长。1肿瘤微创介入手术机器人公司高容科技完成数千万元Pre-A轮融资

▎药明康德内容团队编辑前言近年来，上海市将生物医药产业列为重点发展的战略性新兴产业，着力打造一批汇集高新医药企业、探索科学发展模式的产业园区。而张江高科技园区作为最早布局规划的一批，已成为中国生物医药研发机构数量众多、创新实力强、新药创制成果多的标志性区域之一，有“中国药谷”之美誉。2020年，科技部中国生物技术发展中心发布的国家生物医药产业园区综合竞争力排名显示，张江高科技园区环境竞争力位列中国第二。目前，400余家生物医药企业、20余家大型医药生产企业、300余家研发型科技中小企业、100多家各类研发机构已进驻园区，张江不仅吸引罗氏、诺华、辉瑞、拜耳、阿斯利康等知名跨国药企设立区域总部或研发中心，也孵化培育了再鼎、华领等一批中国本土药企。2021张江园区生物医药企业投融资总体情况据公开信息不完全统计，2021年至今，共有20家位于张江高科技园区的生物医药公司获得融资，金额总计达25.13亿美元，融资金额排名前列的公司包括：斯微生物、和誉医药、岸迈生物、科望医药、宜明昂科、辉大基因、维眸生物、康朴生物医药、惠永药物、原启生物。这十家公司融资金额总计为18.87亿美元，占总体的

Clinic的HABIT计划。HABIT是一项为期10天的面对面计划，旨在为轻度认知障碍（MCI）患者及其家人提供先进的循证生活方式和行为治疗。Neuroglee

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

Trial）的精准治疗溶瘤病毒；此外，该公司正在研发中的VG301也是全球首个携带双特异性抗体的HSV-1溶瘤病毒。4溶瘤病毒与TIL疗法双管齐下，武田助力Turnstone

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

2021年8月23日，心脑血管创新医疗企业深圳睿心智能医疗科技有限公司（简称“睿心医疗”），宣布完成数亿元C轮融资。此次融资由国投招商领投，老股东继续跟投。此次融资将用于加速产品矩阵的市场落地，推动服务场景规模化及技术团队扩充，吸引更多尖端人才参与创新研发，全面、深化推进睿心医疗智能诊疗平台的落地。

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

目前为止PROTAC赛道的上市公司共有5家，2019年Arvinas率先完成IPO，此后Nurix、Kymera、C4相继登陆纳斯达克。今年6月份，一家专注于开发分子胶的公司Monte

Therapeutics成立于2019年，总部位于法国巴黎，是一家专注于开发细胞疗法的生物医药公司。今年6月，该公司宣布完成7500万欧元A轮融资，表示A轮融资将使其结合居里研究所（Institut

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

Therapeutics成立于2018年，总部位于美国华盛顿州西雅图市。该公司致力于研究RNA编辑基因疗法，其下一代基因治疗平台可以推动神经退行性疾病、肿瘤、代谢疾病和罕见遗传疾病疗法的发展。

i3已于2019年12月获得欧盟市场的准入，并同时完成了中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验。而核心二代产品14天Glunovoi4无校准CGM系统，则已经在欧洲和中国展开市场准入注册流程。

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

platform），该平台经过改造，可增强免疫刺激和肿瘤细胞选择性，具有强大的转基因携带能力，可局部表达编码的治疗药物，并具有肿瘤内和静脉给药的灵活性。

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

EpiCheck为患者和临床医生提供了一种简单，客观的尿液检查，以检测膀胱肿瘤的复发。该测试分析了DNA甲基化标记物中特定于疾病的细微变化，从而可以检测出92％的高风险癌症。Nucleix

2021年1月28日，花沐医疗宣布完成近亿元B轮融资，由菏泽市兖矿金谷文景基金投资。本次融资筹集的资金将主要用于该公司自主研发的产品开展多中心临床试验，并持续推进可降解生物材料的注册上市计划。

Efficiency）。该公司正在推进一个深度和多样化的创新基因治疗管线，涵盖多个治疗领域的罕见和流行疾病。公司目前的管线项目集中在代谢、眼科和肿瘤疾病领域。